普纳替尼(Ponatinib)可使慢性髓系白血病患者获得永久缓解

普纳替尼(Ponatinib)对原发性和突变型BCR-ABL1，包括BCR-ABL1T315I，都具有很强的活性。Jorge E. Cortes等人开展一关键的II期PACE试验，对普纳替尼(起始剂量45毫克/日)用于对达沙替尼或尼洛替尼耐受药物或不敏感的，或携带BCR-ABL1T315I突变的慢性髓系白血病(CML)或费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病患病者的效果和安全特性进行评估。

共招募了449位符合要求的患病者。分析集中在处于慢性期的CML(CP-CML)患病者(270人)，中位随访时间56.8个月，其中267人可参与评估，有60%、40%和24%的患病者区别获得主要细胞遗传学缓解(MCyR)、主要分子学缓解(MMR)和MR4.5。在应答的患病者中，维持MCyR 5年的几率为82%。2013年10月予以减小剂量，以减少发生动脉闭塞的风险;≥90%的获得MCyR或MMR的CP-CML患病者在选择性的降低剂量后维持缓解长达40个月。估计5年总体存活率为73%。

在CP-CML患病者中，最常见的需紧急医治的副反应有皮疹、腹痛、血小板降低、头疼、干皮症和便秘。随时间的推移，CP-CML患病者动脉闭塞的累积发病概率延长至31%，而经暴露校准的新发动脉闭塞的发病概率并未随时间的推移而延长。总而言之，本研究结果表明用普纳替尼(Ponatinib)预处置CP-CML患病者，可获得持久并具有临床意义的缓解，且不受剂量降低影响。　

经济寻药 助力生命！ 肿瘤 药物选购的海外价钱、进口清关政策、费用好多钱等问题，敬请咨询本站客服微信：yaodaoyaofang ，获取最新行情。