- A+
尽管第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患病者的临床结局，但耐受药物仍发生在一些BCR-ABL突变患病者中，尤其是T315I突变。在第三代TKIs普纳替尼获得批准之前，市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患病者耐受药物、难治或不耐受的情况。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患病者中，普纳替尼取得的主要血液学反应率区别为55%、31%和41%。因此，普纳替尼是一种强有效的口服TKIs，对于难治性的CML患病者，尤其有T315I突变的患病者来说，该药成为非常重要的临床选择。
但距离普纳替尼加速审批还不到 1 年的时间，FDA 宣布鉴于普纳替尼“危及生命的血栓和血管重度狭窄”风险，要求生产商停止其销售和推广，这也是首个被撤市的小分子激酶抑制剂类抗癌药。据 FDA 官方网站报道其开展的一项调查显示，自普纳替尼获得批准以来，血栓和血管狭窄事件不断延长。在一项中位随访时间为 1.3 年的Ⅱ期临床实验以及一项中位随访时间为 2.7 年的Ⅰ期临床实验中，区别约有24%和 48%的患病者出现了严重不良血管事件，包括致死性和危及生命的心肌梗死、卒中、肢体血流中断致组织坏死，以及“肢体、心脏和大脑血管重度狭窄需要行紧急外科手术以恢复血流”。
普纳替尼在日本人群完成的1项一/二期临床研究结果表明：中位治14.9个月时，累积动脉栓塞事件发生率已高达14% (5/35)，发生风险和欧美人群医治第一年时候血管栓塞发生率非常接近。同时，三级以上的高血压和血小板减少发生率达到37%和57%。尽管日本于2016年9月9日批准普纳替尼用于医治耐受药物或不耐受的慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病(ALL)。但要求企业制定并实施面市后的药物风险管理计划。
经济寻药 助力生命！ 肿瘤 药物选购的海外价钱、进口清关政策、费用好多钱等问题，敬请咨询本站客服微信：yaodaoyaofang ，获取最新行情。
