普纳替尼(Iclusig)对卵巢高钙血症型小细胞癌表现出抗癌作用

近期，一项研究显示：普纳替尼(ICLUSIG)对 一种罕见恶性肿瘤–卵巢高钙血症型小细胞癌(SCCOHT)表现出抗肿瘤作用。普纳替尼是第三代酪氨酸激酶抑制剂药品，在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性，被美国食品药品监督管理批准用于医治对既往酪氨酸激酶抑制剂医治耐受药物或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患病者或对既往酪氨酸激酶抑制剂医治耐受药物或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph ALL)。

目前有关卵巢高钙血症型小细胞癌(SCCOHT)的数据很少，这种罕见但侵袭性较强的卵巢癌可能发生在47岁的女人中，也可能发生于14个月大的少儿中。患病人群的中位年龄在24岁左右，2年生存几率很低，只有不到35%。研究人员发现，SMARCA4基因失活所导致的SCCOHT肿瘤，依赖受体酪氨酸激酶(RTK)细胞通路。研究人员通过这些细胞通路筛选出了FDA已经批准的，且可能对这种恶性肿瘤有治疗效果的药品。

通过筛选，研究人员发现普纳替尼是目前批准的药品中最有效的RTK抑制剂。在实验室动物模型研究中，普纳替尼使肿瘤体积倍增的时间增加了4倍，同时使肿瘤体积减小了58.6%。这代表着它也许可以快速改善这类年轻患病者的医治结果。选择性RTK抑制剂的评价结果表明，普纳替尼是SCCOHT肿瘤细胞系中最有潜力的药品。应进行临床实验来测试这个已获FDA批准的抗癌药品对SCCOHT患病者的治疗效果。

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