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2012年12月FDA批准普纳替尼(ponatinib)医治有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ ALL)，两种罕见血和骨髓疾病的成年。普纳替尼能够阻断促进癌细胞发展某些蛋白。药品普纳替尼每日吃1次医治有CML和Ph+ ALL的慢性，加速，和母细胞相患病者其白血病是对一类被称为酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)耐受药物或不能耐受。普纳替尼靶向CML细胞有一种特别突变，被称为T315I，它使这些细胞对当前批准的TKIs耐受药物。
在449例有各种CML和Ph+ ALL相患病者一项单组临床实验评价普纳替尼的安全特性和有效性。所有参加者用普纳替尼医治。通过在大多数CML患病者发现的表达Philadelphia染色体遗传突变细胞百分率减低，重大细胞遗传学反应(MCyR)证实药品的有效性。所有患病者的54%和70%患病者有T315I 突变实现MCyR。在分析时尚未高达MCyR的中位时间。
在CML和Ph+ ALL加速和母细胞相，通过经历白细胞计数正常化或无白血病证据(重大血液学反应或MaHR)患病者数确定普纳替尼的有效性。结果显示：有CML加速相患病者52% 经历MaHR中位时间9.5个月；有母细胞相CML患病者31%实现MaHR中位时间4.7个月； 和有Ph+ ALL患病者41%实现MaHR中位时间3.2个月。普纳替尼正在被批准有一个黑框警告警告患病者和卫生保健专业人员药品可能致血液凝固和肝脏毒性。临床实验时间段最常报道药副作用包括高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，发热，关节痛和恶心。
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